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Nov 01, 2023

FDA aprova primeira célula

Notícias fornecidas em 17 de agosto de 2022, 13:39 ET Compartilhe este artigo SILVER SPRING, Md.,

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17 de agosto de 2022, 13:39 ET

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SILVER SPRING, Md., 17 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- Hoje, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou Zynteglo (betibeglogene autotemcel), a primeira terapia genética baseada em células para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com beta-talassemia que necessitam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos.

"A aprovação de hoje é um avanço importante no tratamento da beta-talassemia, particularmente em indivíduos que necessitam de transfusões contínuas de glóbulos vermelhos", disse Peter Marks, MD, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA. “Dadas as potenciais complicações de saúde associadas a esta doença grave, esta ação destaca o compromisso contínuo da FDA em apoiar o desenvolvimento de terapias inovadoras para pacientes com opções de tratamento limitadas”.

A beta-talassemia é um tipo de doença hereditária do sangue que causa uma redução da hemoglobina normal e dos glóbulos vermelhos no sangue, por meio de mutações na subunidade da beta-globina, levando a uma entrega insuficiente de oxigênio no corpo. Os níveis reduzidos de glóbulos vermelhos podem levar a uma série de problemas de saúde, incluindo tontura, fraqueza, fadiga, anormalidades ósseas e complicações mais graves. A talassemia beta dependente de transfusão, a forma mais grave da doença, geralmente requer transfusões de glóbulos vermelhos ao longo da vida como o curso padrão de tratamento. Essas transfusões regulares podem estar associadas a várias complicações de saúde próprias, incluindo problemas no coração, fígado e outros órgãos devido ao acúmulo excessivo de ferro no corpo.

Zynteglo é um produto de terapia genética administrado em dose única. Cada dose de Zynteglo é um tratamento personalizado criado com as próprias células do paciente (células estaminais da medula óssea) que são geneticamente modificadas para produzir beta-globina funcional (um componente da hemoglobina).

A segurança e a eficácia de Zynteglo foram estabelecidas em dois estudos clínicos multicêntricos que incluíram pacientes adultos e pediátricos com talassemia beta que necessitavam de transfusões regulares. A eficácia foi estabelecida com base na conquista da independência transfusional, que é alcançada quando o paciente mantém um nível pré-determinado de hemoglobina sem necessidade de transfusão de hemácias por pelo menos 12 meses. Dos 41 pacientes que receberam Zynteglo, 89% alcançaram independência transfusional.

As reações adversas mais comuns associadas ao Zynteglo incluíram níveis reduzidos de plaquetas e outras células sanguíneas, bem como mucosite, neutropenia febril, vômitos, pirexia (febre), alopecia (perda de cabelo), epistaxe (hemorragia nasal), dor abdominal, dor musculoesquelética, tosse , dor de cabeça, diarréia, erupção cutânea, constipação, náusea, diminuição do apetite, distúrbio de pigmentação e prurido (coceira).

Existe um risco potencial de câncer no sangue associado a este tratamento; no entanto, nenhum caso foi observado em estudos de Zynteglo. Os pacientes que recebem Zynteglo devem ter seu sangue monitorado por pelo menos 15 anos para qualquer evidência de câncer. Os pacientes também devem ser monitorados quanto a reações de hipersensibilidade durante a administração de Zynteglo e devem ser monitorados quanto a trombocitopenia e sangramento.

Este aplicativo recebeu um voucher de doença pediátrica rara, além de receber designações de Revisão Prioritária, Fast Track, Terapia Inovadora e Órfão.

A FDA concedeu a aprovação do Zynteglo à bluebird bio, Inc.

Contato de mídia: Veronika Pfaeffle, 301-310-2576 Consultas do consumidor: e-mail ou 888-INFO-FDA

A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do abastecimento de alimentos, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica e pela regulamentação de produtos de tabaco em nosso país.