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Apr 30, 2023

Vertex e CRISPR Therapeutics avançam em direção à aprovação da EMA para exames

26-jan-2023 - Último

26-jan-2023 - Última atualização em 27-jan-2023 às 07:50 GMT

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A terapia, exagamglogene autotemcel (exa-cel), foi desenvolvida para o tratamento da doença falciforme (SCD) e da talassemia beta dependente de transfusão (TDT). A submissão é apoiada por dois estudos globais de Fase 3.

A Vertex e a CRISPR Therapeutics firmaram uma colaboração de pesquisa estratégica em 2015 focada no uso de CRISPR/Cas9 para descobrir e desenvolver novos tratamentos em potencial voltados para as causas genéticas subjacentes de doenças humanas. O Exa-cel representa o primeiro tratamento potencial a surgir do programa de pesquisa conjunto. Sob um acordo de colaboração alterado, a Vertex agora lidera o desenvolvimento, fabricação e comercialização global de exa-cel e divide os custos e lucros do programa em todo o mundo 60/40 com a CRISPR Therapeutics.

No outono passado, a Vertex sinalizou que havia concluído as discussões com a EMA sobre os dados necessários para apoiar os aplicativos de marketing e que estava a caminho de enviá-los até o final de 2022. Se aprovado, o exa-cel se tornará a primeira terapia CRISPR a obter aprovação regulatória para uma doença genética.

Em agosto de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUAaprovadobio do pássaro azul​Zynteglo, uma terapia genética para beta-talassemia, marcando a primeira aprovação dos EUA para um vetor lentiviral.

Embora a Zynteglo tenha recebido luz verde na Europa em 2019, a empresa retirou o medicamento do mercado como parte de sua retirada da região depois de não conseguir chegar a acordos com os governos sobre a cobertura, voltando sua atenção para os EUA.

Anteriormente conhecido como CTX001, o exa-cel é uma terapia editada por genes CRISPR/Cas9 experimental, autóloga e ex vivo que está sendo avaliada para pacientes com SCD ou TDT, na qual as células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente são editadas para produzir altos níveis de hemoglobina (HbF) nos glóbulos vermelhos. A elevação de HbF por exa-cel tem o potencial de reduzir ou eliminar crises vaso-oclusivas dolorosas e debilitantes para pacientes com SCD e aliviar a necessidade de transfusão para pacientes com TDT, dizem os desenvolvedores.

O Exa-cel recebeu a designação de medicamento órfão da Comissão da UE, bem como a designação de medicamento prioritário (PRIME) para SCD e TDT da EMA. A Vertex também iniciou a submissão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) ao FDA dos EUA e disse que espera concluir esse pedido até o final do primeiro trimestre deste ano.

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